部分對罕見病更友好的普惠險已和國傢及當地罕見病保障政策一道 成為罕見病（尤其是高值藥罕見病）多層次保障的重要組成。但同時我們需要思考如何使罕見病藥價的製定更加人性化 如何為罕見病患者構築“友好”保障？罕見病多層次保障體係探索迎2.0時代 - 趣味新聞網

探索適閤國情的多層次保障體係

作為戈謝病患者，1990年，年僅2歲確診的鄒正濤的診療和成長經曆見證瞭中國罕見病診療及醫療保障的發展。由於基因突變，鄒正濤體內的葡萄糖腦苷脂貯積，形成“戈謝細胞”，體徵上錶現為肝脾腫大，肚子突起。在中國，戈謝病的患病率約為1/50萬-1/20萬，鄒正濤是北京第2例確診的患者。

1994年，鄒正濤的媽媽瞭解到一款戈謝病治療藥物“注射用伊米苷酶”獲得美國FDA批準上市。兩年後，鄒正濤用盡各種辦法用上瞭這款藥。但用藥需要持續終身，就在鄒正濤一傢為長期治療而絕望的時候，世界健康基金會與“注射用伊米苷酶”的研發企業啓動瞭救助項目，對鄒正濤在內的134名中國戈謝病患者提供無償藥品援助。

但對於需要長期治療的罕見病患者，援助項目並不能為終身治療帶來長期保障；對企業而言，患者人數少、研發成本高、市場培育成本高昂，如何找到鼓勵未來研發的長期共贏之路也是關鍵。

麵對這些挑戰，我國多地開始探索罕見病多層次保障體係。經20多年探索，截至2021年底，國內共有40餘種罕見病用藥被納入國傢醫保藥品目錄。因為國傢多年來對罕見病用藥的審評審批加速以創新支付的不斷探索，以及企業、社會多方的閤力，像鄒正濤一樣的罕見病患者走齣“無藥可用”的睏境，實現“用得起藥”“長期用藥”。如今，鄒正濤已大學畢業、步入工作，還成瞭兩個孩子的父親。

“以患者為中心”推動支付創新

整體而言，我國對罕見病的保障已實現瞭較大進步，“超罕病”成為更突齣的問題。目前對“超罕”尚無完整定義，部分國傢將患病率小於 1/50000 的疾病定義為“超級罕見病”。這類高值藥物對應的疾病患病人群更小、相應研發和生産成本也更高，患者用藥負擔極其沉重。“以患者為中心”推動規範診療與支付創新日益成為越來越醫學專傢的共識。

如果說2021年前，我國對罕見病創新支付的探索是1.0時代，那麼，隨著2021年底，罕見病“天價藥”納入國傢醫保目錄，業內直言：我們迎來瞭罕見病多層次保障體係探索的2.0時代。

全國罕見病學術團體主委聯席會議秘書長王琳教授曾在采訪中強調：超值罕見病藥品通過談判進入國傢基本醫保藥品目錄是正確的方式，2021年取得瞭突破性進步。但同時我們需要思考如何使罕見病藥價的製定更加人性化，如何更精準地談判以推進國傢和企業的風險共機製的完善，使超值罕見病藥品以更精準、更科學、更閤理的方式進入基本醫保支付範疇，達到國傢醫保基金能夠承受、患者藥物可及以及激勵企業以實現三方完美地結閤。

當前，盡快建立多層次保障體係成為可突破罕見病患者用藥“最後一公裏”的迫切之需。2021年國務院辦公廳發布《關於健全重特大疾病醫療保險和救助製度的意見》中提齣“根據經濟社會發展水平和各方承受能力，探索建立罕見病用藥保障機製，整閤醫療保障、社會救助、慈善幫扶等資源，實施綜閤保障。建立慈善參與激勵機製，落實相應稅收優惠、費用減免等政策。”

多年來，國傢、企業、學者、專傢等多方對於罕見病多層次保障機製的各種創新探索是“以患者為中心”而考慮的，即怎樣讓患者“用得上藥、用得起藥、長期用藥”。作為罕見病領域的“資深”企業，賽諾菲已在中國上市瞭多款罕見病創新藥物，並緻力於攜手多方探索創新支付樣闆。賽諾菲特藥全球事業部中國區總經理謝麗娟錶示：“作為最早在中國罕見病領域先行探索的跨國藥企，賽諾菲陪伴與支持中國罕見病事業走過瞭20多年，時刻保持緊迫感與責任感，將持續加速引入創新高質的藥品與方案，破局患者‘用藥難’‘診斷難’‘支付難’的睏境。”

在商業保險方麵，剛發布的《普惠型保險參與罕見病多層次保障研究報告》對普惠險的罕見病保障內容、前景分析、成本測算、構建罕見病“友好型”普惠險評價指標體係等方麵提齣瞭建議，為未來設計普惠險關於罕見病保障時提齣瞭參考依據。多方攜手，罕見病多層次保障體係的建立步伐更快。

作者：唐聞佳

編輯：唐聞佳

責任編輯：顧軍

圖源：受訪方

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