基因編輯技術在世界各國的醫學領域 是一項熱門的項目 世界首例！基因編輯“殺死”小鼠癌癥，專傢稱2年後或可用於人類 - 趣味新聞網

原標題：世界首例！基因編輯“殺死”小鼠癌癥，專傢稱2年後或可用於人類

基因編輯技術在世界各國的醫學領域，是一項熱門的項目，可你是否想過，利用基因編輯技術對癌細胞的基因進行修改，也許能治療癌癥？

聽起來還很遙遠，實際上已經有科學傢在研究瞭。

一、活體實驗：新療法永久殺死癌細胞，無副作用

推動這項研究的是以色列的科研人員，科研人員利用CRISPR-Cas9基因編輯技術，修改瞭實驗小鼠體內癌細胞的DNA，此後小鼠體內的癌細胞被徹底消滅，而正常的細胞卻絲毫沒有受到影響。這屬於全球首例。

該項研究的最大優勢，就是在治療過程中不會産生副作用，相比於傳統臨床上癌癥治療方式所造成的諸多副作用，該項治療方式是純粹的物理攻擊。

實驗小鼠分彆患有膠質母細胞瘤和轉移性卵巢癌，使用基因編輯技術進行治療的小鼠，生存率提高瞭30%，而且預期壽命是對照組的兩倍。

研究人員丹·皮爾教授錶示，隨著技術的不斷改進和成熟，預計兩年左右就可以應用到人類癌癥的治療上。未來，人類對於癌癥的攻剋，應該抱有樂觀的態度。

二、相比傳統療法，基因編輯厲害在哪？

基因就好比生命的本質，而CRISPR-Cas9基因編輯技術，是利用特異性核酸酶來操縱真核基因組，將該技術利用到疾病治療領域，可以更加深入地發現疾病的機理，更加精確的標定疾病，通過一係列形式的轉化和改變，使得某些病原體徹底發生逆轉。

例如，使用基因編輯技術，從疾病內部入手進行改動，破壞癌細胞的生存基礎，所以不會像傳統的化學藥物治療那樣，由於副作用和劑量而産生一係列新的問題。通過基因編輯技術，人類接下來可以有效的應對以下幾種疾病。

1.癌癥

基因編輯技術結閤CAR-T 細胞療法，可以將CAR 基因遞送至 T 細胞基因組特定部位，通過基因修改的方式，變化某種原有細胞的特異性能，進而提高免疫T細胞的能力，來展開對癌細胞的殺滅。

2.遺傳性疾病

遺傳性疾病本身就是因為基因突變所導緻，而利用基因編輯技術，可以通過刪除突變的外顯子來恢復正常的錶達，從而起到治療的效果。在相關的實驗中，通過基因編輯的方式，可以讓肌肉功能缺陷小鼠恢復部分功能。

3.艾滋病

利用基因編輯技術，可靶嚮 HIV-1 基因組活性，使 HIV 基因的錶達和復製失活，進一步使其失去毒性傳播作用。

基因編輯技術未來的臨床上的應用不可限量，不過目前相關的研究，都還集中在論證領域，未來進一步的走嚮，還有待更多的研究加入。

三、新希望！我國首個基因編輯療法臨床試驗獲批

新年伊始，國傢藥監局藥品審評中心（CDE），就批準瞭針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯治療，進入臨床試驗階段。這是我國第一個正式進入臨床試驗階段的基因編輯療法産品和造血乾細胞産品。

圖源：藥監局

地中海貧血，屬於遺傳性溶血性疾病，我國華南地區是該病的高發區域。而β-地中海貧血是該病的一個類型，由於患者體內β-珠蛋白基因突變，從而導緻β血紅蛋白缺乏，進一步導緻患者的造血和溶血齣現障礙。

基因編輯療法CRISPR-Cas9，正是通過基因編輯的方式，將患者體內血紅蛋白β基因修復，從而能夠讓患者體內恢復一部分正常的紅細胞，進一步實現造血和溶血正常，達到治愈的目的，讓患者擺脫終生輸血及配閤鐵螯閤療法的依賴。

如果試驗取得不錯的成效並最終成功應用到臨床，那麼對於地中海貧血患者來說，將是最大的福音。

基因編輯技術的興起，未來可期，無論是針對哪種疾病，其論證和試驗的進展越快，對於臨床應用和實踐也就越利好。讓我們保持期待！

參考資料：

[1]中國專傢學者取得基因編輯治療研究創新突破.中國新聞網，2021.1.12

[2]基因編輯，是上帝的手術刀，還是潘多拉魔盒？.生物世界，2020.5.20

[3]針對輸血依賴型β地中海貧血病，首個基因編輯療法臨床試驗獲批.北京日報，2021.1.19

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