央廣網武漢2月24日消息（記者張卓 通訊員鮑捷 劉陽）近日 3位脊髓性肌萎縮癥患者在華中科技大學同濟醫院（以下簡稱“同濟醫院”）神經內科先後成功注射精準靶嚮治療藥物“諾西那生鈉”。這是該藥自今年被納… “靈魂砍價”藥品落地 湖北首批脊髓性肌萎縮癥成人患者接受治療 - 趣味新聞網

央廣網武漢2月24日消息（記者張卓 通訊員鮑捷 劉陽）近日，3位脊髓性肌萎縮癥患者在華中科技大學同濟醫院（以下簡稱“同濟醫院”）神經內科先後成功注射精準靶嚮治療藥物“諾西那生鈉”。這是該藥自今年被納入醫保目錄後，湖北省首批受益的成人患者。同濟醫院是湖北首批擁有該藥物使用權的定點醫院之一，此前該院已為14位患兒實施注射。

脊髓性肌萎縮癥(簡稱“SMA”)是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經肌肉疾病，由SMN1基因缺失或突變引起，主要錶現為進行性肌肉萎縮和無力，進而齣現吞咽、呼吸功能的喪失。

患者在同濟醫院接受治療（央廣網發 通訊員供圖）

據介紹，這三位SMA患者均有肢體無力、不能提重物、上下樓梯受限、蹲起睏難等錶現。其中一位25歲男性患者還並發嚴重脊柱側彎畸形和低氧血癥，隻保存手指伸屈肌活動。通過全麵身體檢查和基因檢查，三人均確診為SMA3型。

“諾西那生鈉”注射液是全球首個獲批的SMA基因剪切調控治療藥物，是一種反義寡核苷酸（ASO），可改變SMN2基因的剪接，增加完整長度SMN蛋白的生産，彌補SMN1錶達缺陷，從而改善運動功能、提高生存率，改變脊髓性肌萎縮的疾病進程。2019年，“諾西那生鈉”注射液進入我國市場，每針價格近70萬元。2021年，國傢醫保局經過8輪“靈魂砍價”，該藥以3.3萬元每針的價格被納入醫保。

“諾西那生鈉”注射液進入我國新版醫保目錄後，考慮到成人SMA患者用藥需求愈發迫切，同濟醫院神經內科迅速啓動瞭SMA的規範化診療工作。張�F教授組建起由神內、麻醉、超聲等科室組成的SMA多學科管理團隊，製定詳細完善的評估及治療方案，於2月12日為湖北省首位成人SMA患者成功實施瞭“諾西那生鈉”鞘內注射。

“成人SMA患者大多存在復雜性脊柱側彎，我們經過詳細的肌電生理評估和神經運動評估後，采用瞭超聲引導下的腰椎穿刺及鞘內注射，穿刺過程很順利，患者在操作過程中也沒發生明顯不適。”張�F介紹道。

在此基礎上，她的團隊又在19日分彆為其他2位患者完成注射。經過護理人員密切監護，三人術後情況平穩，均未齣現不良反應。隨後，SMA多學科團隊還對他們進行瞭藥物、康復等係統治療。此外，完成首針注射後，患者還需在第14天、28天、63天繼續注射，之後每隔四個月實施一次維持劑量注射，有望穩定或改善患者的運動能力。

“這款‘孤兒藥’納入醫保後，報銷比例大，再加上醫院專業醫護人員的悉心治療，無疑是脊髓性肌萎縮癥患者的福音。”張�F說。