泰格醫藥政策法規事務副總裁常建青。（受訪者供圖/圖）除瞭充滿愛意的諧音 很少有人知道 泰格醫藥常建青：臨床試驗要實現患者獲益最大化丨國際臨床試驗日 - 趣味新聞網

泰格醫藥政策法規事務副總裁常建青。（受訪者供圖/圖）

除瞭充滿愛意的諧音，很少有人知道，5月20日還是另一個重大紀念日。

兩三百年前，壞血病還被稱為“海上凶神”，朝大海和遠方探索的冒險傢、航海員、海軍聞之色變，不少人都齣現瞭肢體腫痛、消化道齣血等癥狀。

1747年5月20日，迷霧被一個叫James Lind的英國皇傢海軍外科醫生揭開。James挑選12名壞血病海員，隨機分成6組對照，每組每天接受不同的飲食補充，結果發現此病與飲食有關。這就是著名的“壞血病臨床試驗”，現代臨床試驗的先河也由此首開，為紀念這一曆史性事件，世界衛生組織將每年的5月20日定為國際臨床試驗日。

臨床試驗發展至今，已成為藥物研發上市必不可少和至關重要的一部分，也是反映一個國傢醫療水平和科研實力的風嚮標。2021年11月，國傢藥監局藥品審評中心首次對中國新藥注冊臨床試驗現狀進行披露，2020年全年試驗登記數量高達2602項，其中新藥臨床試驗占比57%。

2022年5月9日，國傢藥監局發布《中華人民共和國藥品管理法實施條例（修訂草案徵求意見稿）》。消息一齣，刷屏瞭臨床試驗從業者的朋友圈，其中就包括常建青――泰格醫藥政策法規事務副總裁。泰格醫藥創立於2004年，是國內一傢專注為醫藥産品研發提供臨床試驗全過程專業服務的創新型閤同研究組織（CRO）。

和臨床試驗打交道三十餘年的常建青，親身經曆瞭中國臨床試驗事業的起步和快速發展。

時隔二十年大修，臨床試驗話題“齣圈”

南方周末： 《中華人民共和國藥品管理法實施條例（修訂草案徵求意見稿）》發布後，你最關注哪些條例變化？

常建青： 藥品管理法實施條例由國務院發布實施，地位介於藥品管理法、疫苗管理法和《藥品注冊管理辦法》等部門規章之間，時隔二十年後大修有非常重大的意義。

站在臨床試驗從業者角度上，我最關注的是條例中與新藥研發關係密切的幾點：技術規範體係和指導原則體係的建立與國際接軌，多方麵鼓勵創新，支持符閤條件的藥品加快上市通道，完善藥物臨床試驗管理特彆是倫理審查要求，專利鏈接和數據保護等。

南方周末： 和原條例相比，新條例最大的不同是什麼？

常建青： 最直觀的變化是條例數量增加到181條，更重要的是更有效落實2019年修訂的藥品管理法的科學管理思路，按照藥品全生命周期，規範要求藥品研製、上市許可、知識産權保護、生産經營、使用和監督管理活動。與此同時，在臨床試驗環節，加強對患者權益的保護，符閤醫學倫理和知情同意的原則。

原條例是2002年9月施行，製定時間較早，所以原條例的整體思路是按照藥品生産企業、經營企業、醫療機構等藥品監管角度齣發的，已經不符閤藥品管理法藥品全生命周期管理的新框架瞭。

南方周末： 那新條例能否解決臨床試驗中迫切的現實需要？

常建青： 新條例就是在正麵鼓勵和要求以患者為中心、以臨床價值為導嚮的藥物開發，引導填補臨床急需的空白，請患者參與新藥研發，實現患者獲益的最大化，這也是國際上提倡的原則。

比如說，近年來國內腫瘤藥領域發展速度很快，更多的治療選擇讓腫瘤齣現慢病化的趨勢，但是當前國內化學藥臨床試驗前十位品種基本都是抗腫瘤藥物，藥審中心就此提齣“靶點同質化較為明顯”。正在徵求意見的新條例第九條，明確提齣瞭“國傢完善藥物創新體係，支持藥品的基礎研究、應用研究和原始創新，支持以臨床價值為導嚮的藥物創新”，即采取全方位措施進行鼓勵，比以前全麵很多。

南方周末： 新條例備受關注，是否也和疫情時代大傢的關注點有關？

常建青： 可以這麼說，我從業三十餘年，臨床試驗的話題很少“齣圈”，大傢對臨床試驗一般也不大關注。但是新冠肺炎疫情暴發以來，很多圈外人都來嚮我瞭解什麼是臨床試驗、藥物有效性和審評審批等事情，尤其是那些被寄予很大希望、有預防和治療潛力的新藥在臨床試驗上取得進展時。

臨床試驗是漫長的，小分子藥物要做三五年，大分子藥物常常要做八年、十年，疫苗臨床試驗的耗時更久。（視覺中國/圖）

沒有臨床試驗就沒有新藥研發

南方周末： 二十年來，中國的臨床試驗發生瞭哪些重大變化？

常建青： 中國的藥物臨床試驗很多年都停留在仿製藥為主、創新不足、臨床研究數據很少遞交其他國傢申請注冊的階段，直到2015年7月22日原國傢食藥總局發布《關於開展藥物臨床試驗數據自查核查工作的公告》。我想這是很多人都會銘記一生的日子，國傢對臨床數據的重視、提升臨床試驗的質量進入瞭一個新階段，這個公告的重要性相當於國內臨床試驗數據質量分水嶺。

接著是兩個非常重要的改革意見深刻推動瞭行業巨變：2015年8月發布的《國務院關於改革藥品醫療器械審評審批製度的意見》，以及2017年10月發布的《關於深化審評審批製度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》。

後麵也齣瞭一係列重磅配套文件。簡言之，改革臨床試驗管理，加強受試者權益保護，加快上市審評審批，鼓勵藥品創新，技術標準與國際接軌。特彆是2018年11月啓動臨床試驗默示許可製以來，既往加入新藥全球同步研發的時間障礙基本沒有瞭。

南方周末： 2015年藥監係統改革後，臨床試驗對新藥研發意味著什麼？

常建青： 大傢的共識是，一是沒有臨床試驗就沒有新藥研發，二是質量第一，要科學嚴謹、以患者為中心開展臨床試驗收集科學數據，來驗證正在研發的藥物是否安全和有效。

臨床試驗是漫長的，小分子藥物要做三五年，大分子藥物常常要做八年、十年，疫苗臨床試驗的耗時更久。很多人可能不知道，一款新藥起碼85%的資金都投在臨床試驗上，而其中70%左右又投在III期臨床試驗上。最近討論很火的一個話題，你們南方周末也寫過，就是實驗動物價格高昂，一隻猴子要賣十幾萬元，人體試驗可比這個貴得多瞭，需要大樣本、隨機、雙盲和對比。

南方周末： 中國臨床試驗起步晚，目前臨床試驗的質量和學術水平如何？

常建青： 三十年前我剛入行的時候，中國臨床試驗行業是學習觀摩為主。近些年中國的臨床試驗行業進步非常大，本土藥企發展生機勃勃，新藥齣海已成為重要方嚮。比如說，百濟神州的澤布替尼是第一個取得美國食品藥品監督管理局（FDA）上市批準的由中國完全自主研發的抗癌藥物，這是裏程碑式的事件，很多人都感到自豪。

另一方麵，現在跨國藥企對中國的新藥研發政策環境和醫藥市場充滿信心，不僅把中國納入全球同步開發之中，將更多早期臨床試驗放在中國開展，而且有些項目還邀請中國研究者牽頭全球III期多中心臨床試驗。

南方周末： 如何評價近年來火熱的license-in（授權引進）和license-out（授權齣海）模式？

常建青： 跨境閤作不管是license-in（授權引進）還是license-out（授權齣海）模式，本土藥企和跨國藥企在創新藥方麵可以說是“你中有我、我中有你”的深度閤作。這既是近年來政策鼓勵的重點領域，也是國內外投資機構關注的重點賽道。毫無疑問，生物醫藥企業也希望進行差異化新藥研發，追求first-in-class（1類原研新藥）或者best-in-class（同類最佳）模式，但是若無堅實的基礎研究積澱和優秀的人纔隊伍，談何容易。

無論何種模式，隻有大傢都按照國際認可的、一緻的標準規範開展臨床試驗，在中國和其他國傢申請上市時纔可能被接受。2022年2月，國傢藥監局藥審中心孔繁圃主任披露的數據顯示，自中國2017年正式加入國際人用藥品注冊技術協調會（ICH），目前已落地實施53個ICH指導原則，實施比例達84.1%，可見我們各方麵正在與國際標準趨同。

科普臨床試驗，營造友好環境

南方周末： 我們注意到，你特彆注意臨床試驗科普，並且參與齣版瞭《藥物臨床試驗受試者小寶典》。為什麼要做臨床試驗科普書籍？

常建青： 隨著臨床試驗數量增加，參與的患者人數也更多瞭，但是今年（2022年）廣東省藥學會專傢發錶的一項研究錶明，受試者對臨床試驗的認知度和參與度還有待提升。

受試者是參與臨床試驗的重要一方，本就遭受病痛的影響，冒著一定風險參與科學試驗，既是為瞭健康也是為瞭醫學進步，值得我們尊敬和感恩。我希望今年（2022年）3月齣版的《藥物臨床試驗受試者小寶典》是一本溫暖的科普書，能緩解患者的緊張情緒，係統完整地告訴他們臨床試驗的基本概念、意義、流程等，營造一個更友好更有愛的環境。

南方周末： 未來會繼續齣版臨床試驗科普書籍嗎？

常建青： 目前我們正在組織撰寫《腫瘤藥物臨床試驗受試者小寶典》，計劃2023年初齣版。正如之前聊的，抗腫瘤藥物是國內市場的研究熱點，國傢也提倡以臨床價值為導嚮的抗腫瘤藥物臨床研究。

沒有受試者參與，何來臨床試驗；沒有臨床試驗，何來新藥；沒有新藥，又如何應對未滿足的臨床需求。感謝受試者的參與和付齣，讓這一切成為可能。

注：參考文獻

《一項來自2029未受訪者對臨床試驗認知度與參與度到的調查研究》，中國臨床藥理雜誌第38捲第9期（通訊作者：曹燁，中山大學附屬腫瘤醫院臨床一項研究部，第一作者：周文菁，香港大學深圳醫院臨床試驗中心）.

（梁淑怡/圖）

南方周末記者 黃思卓