發表日期 5/11/2022, 10:09:35 AM
美國時間5月10日,Emily在社交平台發布瞭自己無癌生存10年的照片。
照片中的她神采奕奕,充滿活力,很難想象10年前她會因為白血病而瀕臨死亡。
10年前,這位身患急性淋巴白血病的小女孩在生命垂危之際接受瞭CAR-T免疫療法,她是全球第一個接受試驗性CAR-T細胞免疫治療的兒童。治療後的檢查結果顯示,她體內的癌細胞已經徹底消失瞭。
視頻:Emily接受CAR-T免疫治療的故事
每一年,Emily每年都會發一張打卡照片,嚮全世界宣告自己又平安的走過一年。
十年已過,Emily依舊好好的活著,如今她已經是一位17歲的花季少女,治愈之後,她過上瞭正常的生活,還成立瞭Emily Whitehead基金會,以支持和促進全球兒童獲得更具針對性、更有效和毒性更低的創新兒童癌癥治療。
Emily成功存活的十年,也是CAR-T免疫療法飛躍發展的十年。今天藉著Emily存活十年的新聞,給大傢盤點一下這十年內,CAR-T免疫療法發展的五大裏程碑事件。
裏程碑事件一
FDA授予CAR-T免疫療法為“突破性療法”
2014年7月,第一個基於嵌閤抗原受體CAR-T免疫細胞的免疫療法獲得瞭美國食品和藥物管理局的突破性藥物指定[1],該療法是賓夕法尼亞大學與諾華閤作開發的,名叫 CTL019,用於治療用於治療復發性或難治性兒童、青少年B細胞前體急性淋巴性白血病(ALL)。
27 名 ALL 患者(22 名兒童和 5 名成人)的早期臨床試驗結果顯示,89% 的患者有完全反應。此次的授予是 CAR-T 領域的一個重要時刻。這是 FDA首次展示瞭他們對 CAR-T免疫療法潛力的支持和理解,以及他們願意投入時間和精力進行開發。
此後,越來越多的人都開始關注到CAR-T免疫療法,瞭解到這款能救人性命的療法。
裏程碑事件二
CAR-T免疫療法開始進攻實體瘤
早期的CAR-T免疫細胞療法在血液腫瘤上錶現齣顯著的臨床療效,但在實體腫瘤中卻不那麼順利,對科學傢而言,CAR-T治療實體瘤仍然是一個巨大的考驗,因為CAR-T所靶嚮的分子不僅齣現在癌細胞錶麵,還齣現在正常細胞錶麵,從而産生嚴重的副作用。
2016年底,國際著名醫學雜誌《新英格蘭醫學雜誌》首次報道瞭CAR-T治療實體腫瘤獲得的突破[2]。此次臨床接受治療的對象是一名50歲的復發性多竈膠質母細胞瘤男性患者。患者接受瞭多次傳統治療後依舊復發,於是他接受瞭CAR-T免疫療法。 治療後,患者顱內和脊髓內的腫瘤消失,反應持續瞭7.5個月 ,中樞細胞因子和免疫細胞增多。
這一次的病例報告十分讓人興奮,盡管當時CAR-T免疫療法不能完全解決實體瘤的問題。但是這個案例讓大傢看到瞭 CAR-T免疫療法治療實體瘤的潛力。
裏程碑事件三
全球首個CAR-T免疫細胞療法獲批上市
2017年是CAR-T免疫細胞療法的元年,因為在這一年,FDA相繼批準兩款CAR-T免疫療法上市。它們分彆是諾華的 Kymriah 以及Kite Pharm的 Yescarta .
諾華的Kymriah也成為瞭全球首個上市的CAR-T免疫療法。
這不僅僅是CAR-T免疫療法上的裏程碑事件,也是醫學史上的裏程碑事件,代錶瞭癌癥治療正式進入瞭CAR-T時代!
裏程碑事件四
Tecartus、Breyanzi 和 Abecma
相繼獲FDA批準上市
2019年以來,盡管全球發展受新冠疫情的影響停滯不前,但是CAR-T免疫療法的臨床開發展示齣瞭強勁的發展勢頭。多款CAR-T免疫療法相繼獲得FDA審批上市。
2021年10月
美國食品和藥物管理局(FDA)批準吉利德科學公司旗下新的CAR-T治療産Tecartus的上市申請,用於治療復發或難治性套細胞淋巴瘤成人患者。
2021年2月
2021年2月, FDA宣布批準百時美施貴寶旗下Juno Therapeutics公司開發的CAR-T免疫療法Breyanzi上市,用於治療復發性或難治性大B細胞淋巴瘤成人患者,包括彌漫性大 B 細胞淋巴瘤。
2021年3月
BMS和Bluebird共同研發的CAR-T細胞治療産品Abecma正式被FDA批準上市,用於治療復發性/難治性多發性骨髓瘤(R/R MM)成人患者。
裏程碑事件五
中國迎來瞭第一款
獲批上市的CAR-T免疫細胞治療産品
2021年6月,復星凱特CAR-T細胞治療産品益基利侖賽注射液正式獲得中國國傢藥監局批準上市。用於治療二綫或以上係統性治療後復發或難治性大B細胞淋巴瘤成人患者,包括彌漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)非特指型、原發性縱隔B細胞淋巴瘤、高級彆B細胞淋巴瘤和濾泡淋巴瘤轉化的DLBCL。
這意味著 中國迎來首款獲批上市的CAR-T細胞治療産品 ,開啓瞭免疫細胞治療的全新時代。
憧憬
未來十年,CAR-T免疫療法
將為更多患者帶來治愈的可能
1989年,Cross G等三位科學傢在人類曆史上首次提齣瞭“CAR”這個概念,2011年,隨著賓夕法尼亞大學的Carl June教授的研究以及Emily成功治療的事跡的發展, CAR-T免疫細胞治療也進入瞭全新的大爆發時期。
權威癌癥免疫學傢、美國藝術與科學院院士、Carl June曾錶示,世界上10%的癌癥是血液癌癥,90%是固體瘤,像肺癌、胃癌等。他預測在5年之內,所有的血液腫瘤都可以通過CAR-T療法進行治愈。
在Emily無癌生活的十年裏,CAR-T免疫療法的光芒一直閃耀世界,希望下一個十年,我們能迎來Emily打卡自己無癌生活20年的打卡照,迎來更加高效的免疫細胞治療時代。
參考資料:
[1]https://www.nature.com/articles/nbt0914-851b
[2]https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/nejmoa1610497
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